經(jīng)?！胺牌ā保歉尾缓?？特別提醒：放屁多，可能和這4點(diǎn)有關(guān)
關(guān)鍵詞：肝
○這是近20年來首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的用于治療體內(nèi)含有VIII因子抑制物的A型血友病的新藥。
○兩項(xiàng)大型關(guān)鍵臨床試驗(yàn)HAVEN1和HAVEN2表明,Hemlibra可顯著降低成人和兒童患者的出血率。
○同時(shí),Hemlibra也是唯一可以每周一次皮下注射的藥物。
瑞士羅氏集團(tuán)今日宣布,旗下藥物Hemlibra®(emicizumab-kxwh)已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn),用于體內(nèi)已產(chǎn)生VIII因子抑制物的A型血友病成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防治療,以防止或減少出血事件。
大約三分之一的嚴(yán)重A型血友病患者,體內(nèi)會(huì)產(chǎn)生針對(duì)因子VIII替代療法的抑制物,從而面臨更大風(fēng)險(xiǎn)的嚴(yán)重至威脅生命的出血或反復(fù)出血,并由此引發(fā)長(zhǎng)期的關(guān)節(jié)損傷。
羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人SandraHorning博士表示：
“
此次Hemlibra獲批,對(duì)于體內(nèi)含有VIII因子抑制物的A型血友病患者來說意義重大。這是他們近20年來期盼到的首個(gè)新藥。我們相信Hemlibra能夠改善對(duì)于出血的保護(hù),并降低患者給藥負(fù)擔(dān)。我們正在努力幫助他們獲得這一藥物。”
一位7歲患者的母親AmberHill說道：
“
以前,我兒子需要每周至少注射三次,每次注射長(zhǎng)達(dá)兩個(gè)小時(shí)。但有了Hemlibra后,他每周只需注射一次,并且他還學(xué)會(huì)了自己給自己注射。和以前的治療相比,他不僅出血更少,而且有了更多的時(shí)間享受童年,我們?nèi)乙部梢砸黄鸲冗^更多的歡樂時(shí)光?！?/p>
HAVEN1研究表明,12歲及以上的體內(nèi)含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra預(yù)防治療后,與沒有接受預(yù)防治療的患者相比,出血率降低87%(95%CI:72.3;94.3,p79%(95%CI:51.4,91.1,P=0.0003)。
HAVEN2研究的中期結(jié)果表明,12歲以下的體內(nèi)含有抑制物的A型血友病兒童患者,在接受Hemlibra預(yù)防治療后,有87%未出現(xiàn)出血(95%CI:66.4;97.2)。在參加NIS的13名兒童患者的患者內(nèi)分析中,Hemlibra預(yù)防治療與BPA治療相比降低出血率99%。
2015年,Hemlibra曾獲FDA授予的優(yōu)先評(píng)審資格和突破性療法認(rèn)定,用于治療12歲及以上的體內(nèi)含有抑制物的A型血友病患者。歐洲藥物管理局(EMA)也正在加速評(píng)估HAVEN1和HAVEN2的試驗(yàn)數(shù)據(jù)。