重組凝血因子VIII和人凝血因子VIII的主要區(qū)別在于來源、生產(chǎn)工藝及免疫原性。重組凝血因子VIII通過基因工程技術(shù)生產(chǎn)，不含人血漿成分；人凝血因子VIII則從健康人血漿中提取，存在潛在病原體傳播風(fēng)險。
重組凝血因子VIII采用哺乳動物細(xì)胞培養(yǎng)系統(tǒng)表達(dá)，通過基因重組技術(shù)將人凝血因子VIII基因轉(zhuǎn)入宿主細(xì)胞，經(jīng)純化后獲得。其優(yōu)勢在于完全規(guī)避血漿源性病原體污染風(fēng)險，如HIV、乙肝病毒等，且批次間穩(wěn)定性更高。生產(chǎn)工藝中采用多重病毒滅活步驟，但無須依賴獻(xiàn)血者血漿供應(yīng)，更適合大規(guī)模標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)。部分患者使用后可能產(chǎn)生抑制物抗體，但現(xiàn)代第三代產(chǎn)品通過添加聚乙二醇修飾或Fc融合技術(shù)可降低免疫原性。
人凝血因子VIII直接從健康人血漿中分離純化，需經(jīng)過嚴(yán)格的血漿篩查和病毒滅活處理。盡管現(xiàn)代納米過濾技術(shù)顯著降低了病原體傳播概率，但仍存在理論風(fēng)險。其氨基酸序列與人體天然因子VIII完全一致，免疫原性相對較低，但部分批次間活性可能存在差異。傳統(tǒng)制備工藝對血漿供應(yīng)量依賴性強，在血源緊張時可能影響藥物可及性。某些血漿蛋白殘留可能引發(fā)過敏反應(yīng)，但臨床使用歷史更長，安全性數(shù)據(jù)更充分。
選擇凝血因子VIII制劑時需綜合評估患者抑制物產(chǎn)生史、病毒暴露風(fēng)險及經(jīng)濟因素。重組產(chǎn)品推薦用于既往無治療史的患者以減少抑制物形成，血漿源性產(chǎn)品可能更適合已產(chǎn)生抗體者。無論使用何種類型，均需定期監(jiān)測因子活性和抑制物水平，配合物理防護(hù)避免關(guān)節(jié)出血。日常應(yīng)避免劇烈碰撞類活動，均衡補充維生素K和鐵劑，出血發(fā)作時及時按需或預(yù)防性輸注。建議在血友病診療中心指導(dǎo)下制定個體化治療方案。