血友病目前無(wú)法完全治愈,但通過(guò)規(guī)范治療可有效控制癥狀并提高生活質(zhì)量。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病,主要因凝血因子缺乏導(dǎo)致出血傾向。
多數(shù)血友病患者通過(guò)定期輸注凝血因子替代治療可維持正常生活?,F(xiàn)代醫(yī)學(xué)采用預(yù)防性治療方案,每周注射重組凝血因子或血漿源性凝血因子,能將關(guān)節(jié)和肌肉出血概率降低。配合物理治療和適度運(yùn)動(dòng),可減少關(guān)節(jié)損傷累積。部分患者可能產(chǎn)生抑制物抗體,需使用免疫耐受誘導(dǎo)治療或旁路制劑控制出血。
少數(shù)中重度患者可能受益于基因治療等新型技術(shù)。近年來(lái)針對(duì)血友病A和B的基因療法在臨床試驗(yàn)中顯示,單次輸注后可實(shí)現(xiàn)數(shù)年凝血因子穩(wěn)定表達(dá),但長(zhǎng)期安全性和普及性仍需觀察。造血干細(xì)胞移植在特定病例中也有應(yīng)用,但存在配型困難和移植風(fēng)險(xiǎn)。
血友病患者需避免劇烈對(duì)抗性運(yùn)動(dòng),定期進(jìn)行關(guān)節(jié)超聲監(jiān)測(cè)。建議建立個(gè)人治療檔案,隨身攜帶疾病說(shuō)明卡。家長(zhǎng)應(yīng)學(xué)會(huì)家庭注射技能,兒童患者可參加專業(yè)夏令營(yíng)學(xué)習(xí)自我管理。我國(guó)已將血友病納入大病醫(yī)保,部分城市提供定點(diǎn)醫(yī)院免費(fèi)因子檢測(cè)服務(wù)。
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