心衰，人等于廢一半？醫(yī)生：心衰的人身體或有這幾個表現(xiàn)，提醒你養(yǎng)心
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由于藥價過高，所以不能自行更換?“訂貨時必須付全款，不可退換。"相關(guān)職員說。最近，“抗腫瘤藥120萬就能清零癌細(xì)胞”占據(jù)微博熱搜，CAR-T藥物阿基侖賽注射液進(jìn)入公眾視野。
阿基侖賽注射液是個性化定制的活細(xì)胞藥物，通過基因工程修飾患者的自體T細(xì)胞，表達(dá)靶向腫瘤抗原分子，激活T細(xì)胞介導(dǎo)的殺傷腫瘤細(xì)胞。2020年6月，復(fù)星凱特生物科技有限公司(以下簡稱“復(fù)星凱特”)研制的阿基侖賽注射液獲批上市。
銷售價格為120萬元，因此為“私人定制”藥品。
該產(chǎn)品銷售價格為120萬，不包括其他治療費用，即產(chǎn)品費用。該產(chǎn)品并無現(xiàn)貨，建議患者先到醫(yī)院咨詢一下醫(yī)生，確定可以用后再來定制。
網(wǎng)上流傳的一份復(fù)星凱特藥品銷售訂單顯示，甲方(復(fù)星凱特)將在此訂單生效后開始準(zhǔn)備藥品生產(chǎn)。在定單生效五個工作日內(nèi)，買方需要向甲方支付包含在此銷售訂單中的含稅供貨價格。
復(fù)星凱特對外回應(yīng)說，CAR-T產(chǎn)品的定價將根據(jù)價值、療效、成本等各方面因素綜合考慮制定，目前的定價方案還沒有最終定稿，正在多方溝通，希望更多的患者受益。
CAR-T細(xì)胞療法雖然昂貴，但其市場前景不容忽視。藥明巨諾(02126.HK)在招股說明書中透露，由于患病人數(shù)增加、病人負(fù)擔(dān)能力增強和監(jiān)管政策有利等因素，未來中國CAR-T療法市場規(guī)模將繼續(xù)擴大。在2024年，中國的CAR-T治療市場將達(dá)到54億元，2030年將達(dá)到243億元。
當(dāng)前，中國已批準(zhǔn)兩款CAR-T產(chǎn)品上市，除復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液外，另一款是藥明巨諾生產(chǎn)的瑞基奧侖賽注射液(商品名為倍諾達(dá))，但目前尚未公布價格。兩者均引進(jìn)了國際上已上市的CAR-T產(chǎn)品技術(shù)，另有7款國產(chǎn)CAR-T進(jìn)入二期臨床試驗。
效果明顯，價格昂貴。
CAR-T細(xì)胞療法(ChimericAntigenReceptorT，嵌合抗原受體T細(xì)胞)指的是從病人血液中提取T細(xì)胞，并在實驗室將其改造成CAR-T細(xì)胞，使T細(xì)胞能夠識別并殺死其。然后，醫(yī)生將這些CAR-T細(xì)胞通過靜脈注射的方式返回給病人。
細(xì)胞系小淋巴細(xì)胞，可產(chǎn)生特異的免疫反應(yīng)，其表面較光滑，起源于骨髓的多能干細(xì)胞，在胸腺的影響下，由淋巴干細(xì)胞發(fā)育成熟為T細(xì)胞，定位于周圍免疫器官的胸腺依賴區(qū)。T細(xì)胞的壽命很長，可以達(dá)到幾個月到幾年。大多數(shù)T細(xì)胞在周圍免疫器官內(nèi)持續(xù)循環(huán)，遷移。淋巴細(xì)胞和脾臟分別占血液的70%-80%和75%的淋巴結(jié)和35%-50%，它們主要完成細(xì)胞免疫功能。
《Science》雜志在2013年把CAR-T細(xì)胞療法列為全球十大科技突破之一?，F(xiàn)在，除了在部分白血病和淋巴瘤的治療上取得顯著的效果外，科學(xué)家們還在其他血液癌癥和某些實體性腫瘤中試驗CAR-T細(xì)胞療法。
據(jù)復(fù)星凱特官網(wǎng)介紹，阿基侖賽注射液是復(fù)星凱特引進(jìn)美國KitePharma(吉利德旗下公司，下稱“Kite公司”)全球第一個治療非霍奇金淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品Yescarta(Axi-Cel)產(chǎn)品，靶向人CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，用于進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)移，并授權(quán)在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)。
在ZUMA-5單臂、開放標(biāo)簽、多中心試驗的基礎(chǔ)上，在中位隨訪時間達(dá)17.5個月時，104例惰性非霍奇金淋巴瘤緩解率達(dá)到92%，完全緩解率達(dá)76%。
復(fù)星凱特是復(fù)星醫(yī)藥和Kite公司的合資企業(yè)。2017年1月，復(fù)星醫(yī)藥通過其全資子公司上海復(fù)星醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展有限公司投資8000萬美元，公司與Kite公司共同設(shè)立中外合作企業(yè)復(fù)星醫(yī)藥凱特生物科技(中國)有限公司，以開拓內(nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)的癌癥T細(xì)胞免疫治療市場。
當(dāng)年四月，復(fù)星凱特在上海注冊成立。復(fù)星凱特隨后從Kite公司引進(jìn)Yescarta，獲得了全部技術(shù)授權(quán)，并擁有其在中國包括香港和澳門的商業(yè)化權(quán)利。
國家藥監(jiān)局網(wǎng)站公布，今年6月23日批準(zhǔn)阿基侖賽注射液上市，用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的成人患者(包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、高級別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤)。阿基侖賽注射液也是國內(nèi)首家批準(zhǔn)上市的CAR-T細(xì)胞治療類產(chǎn)品。
該品種的上市為成人接受二線或以上系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者提供了新的治療選擇。
現(xiàn)在，盡管治療效果顯著，但是120萬元/袋阿基侖賽注射液的價格還是讓大多數(shù)普通人望而卻步。根據(jù)中國腫瘤治療協(xié)會2020年度行業(yè)調(diào)查報告，腫瘤患者接受傳統(tǒng)手術(shù)的費用為每次10,000-50,000元，放療費用為每次10,000-30000元/次，化療費用在18000-12000元/年。另外，免疫治療和靶向治療的費用更高，分別為年14.6萬-43.8萬元和18.3萬-54.8萬元/年。
相比較而言，阿基侖賽注射液的價格確實不菲，這也引起了外界對其定價合理性的質(zhì)疑。對國外同類產(chǎn)品的定價有一定參考意義。就拿Yescarta來說吧，這款產(chǎn)品在美國的售價也是相當(dāng)?shù)陌嘿F，達(dá)到37.3萬美元(大約合人民幣240萬)。另外，世界上第一個上市的CAR-T療法Kymriah，其白血病適應(yīng)癥費用為47.5萬美元(約合人民幣306萬元)，淋巴瘤適應(yīng)癥費用為37.3萬美元(約合人民幣240萬元)。
CAR-T產(chǎn)品之所以昂貴，一方面是由于產(chǎn)品本身的研發(fā)投入較大。根據(jù)復(fù)星醫(yī)藥公司發(fā)布的公告，截至2021年7月，復(fù)星凱特目前針對該產(chǎn)品的研發(fā)投入累計約人民幣7.04億元(含專利及技術(shù)許可費用)。
個性化定制、復(fù)雜的生物工程工藝提高了CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)成本。藥明巨諾公司高級副總裁、首席商務(wù)官吳瓊就曾指出，CAR-T藥物的生產(chǎn)和使用過程十分復(fù)雜，不僅要均一、穩(wěn)定地生產(chǎn)出同質(zhì)、優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品，還要在制造和交貨上要求準(zhǔn)確、快捷，并對每批產(chǎn)品進(jìn)行嚴(yán)格的質(zhì)量檢驗。CAR-T的質(zhì)量控制涉及到儲存、生產(chǎn)、使用等各個環(huán)節(jié)。