心衰竭到底是怎么死的？醫(yī)生嘆息：多半是因?yàn)檫@5個并發(fā)癥
關(guān)鍵詞：心衰
“《我不是藥神》中講述的白血病是慢性髓系白血病(CML)，我們自主研發(fā)獲得批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的靶向藥物是針對急性髓系白血病(AML)患者的。”中科院強(qiáng)磁場科學(xué)中心研究員劉青松6日介紹，經(jīng)過5年臨床試驗(yàn)后，將對治療AML是重大利好。
AML是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病(AML、CML、ALL、CLL)中五年生存率最低的一種。如果不進(jìn)行治療，大部分的AML病人會在幾周或幾個月內(nèi)死亡。
研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關(guān)。世界上首個臨床應(yīng)用的FLT3激酶靶向藥物米哚妥林(Midostaurin)，該藥于2017年5月在美國獲批上市。
劉青松說，這是二十多年來在急性髓系白血病領(lǐng)域唯一一個有明確的分子分型的個性化靶向治療藥物，但由于其同時抑制FLT3和cKIT等激酶，在臨床上導(dǎo)致骨髓抑制毒性并且引發(fā)毛發(fā)白化病等副作用，因此臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。
中科院強(qiáng)磁場科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)，經(jīng)過4年多的基礎(chǔ)研究和完善的臨床前研究，研究出針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化藥1類創(chuàng)新靶向藥物HYML-122。
據(jù)介紹，HYML-122是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCT專利保護(hù)。經(jīng)過完整的臨床前評價，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出了良好的成藥性。
此外，在相關(guān)的動物實(shí)驗(yàn)中，比米哚妥林在安全性以及實(shí)體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性髓系白血病晚期出現(xiàn)浸潤性實(shí)體瘤的患者具有重要意義。而此次正式獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，也是HYML-122研發(fā)歷程的重要里程碑事件。