再生障礙性貧血的治療效果因人而異，部分患者通過規(guī)范治療可獲得較好療效，但部分重癥患者可能需長期管理。治療效果主要與疾病分型、病程進展及個體對治療的響應有關。
輕型或慢性再生障礙性貧血患者通過免疫抑制治療如環(huán)孢素軟膠囊、抗胸腺細胞球蛋白等藥物干預，配合促造血藥物如十一酸睪酮膠丸、重組人粒細胞集落刺激因子注射液等，多數(shù)可實現(xiàn)血象穩(wěn)定。部分患者對雄激素類藥物如司坦唑醇片反應良好，需持續(xù)用藥數(shù)月以上。這類患者日常需避免感染和出血風險，定期監(jiān)測血常規(guī)。
重型再生障礙性貧血患者需考慮異基因造血干細胞移植，這是目前唯一可能根治的方法，但受配型成功率、移植并發(fā)癥等因素限制。無法移植者需依賴長期輸血支持聯(lián)合免疫調節(jié)治療，可能出現(xiàn)鐵過載等并發(fā)癥。感染和出血仍是主要死亡原因，這類患者需嚴格隔離防護，必要時使用注射用兩性霉素B脂質體等強效抗感染藥物。
再生障礙性貧血患者應保持高蛋白飲食如魚肉蛋奶，避免生冷食物。注意口腔和會陰清潔，使用軟毛牙刷防止牙齦出血。建議記錄體溫和出血傾向，避免劇烈運動。所有治療均需在血液科醫(yī)生指導下進行，不可自行調整藥物劑量。