再生障礙性貧血部分患者可能達(dá)到臨床治愈,但治愈難度較大,具體效果與患者年齡、病情嚴(yán)重程度及治療方式密切相關(guān)。
針對(duì)病情較輕的年輕患者,特別是兒童和青少年,通過(guò)規(guī)范治療實(shí)現(xiàn)治愈的概率相對(duì)較高。免疫抑制治療是常用方案,例如使用抗胸腺細(xì)胞球蛋白抑制異常免疫反應(yīng),或應(yīng)用環(huán)孢素軟膠囊調(diào)節(jié)淋巴細(xì)胞功能。部分患者可采用促造血治療,如注射重組人粒細(xì)胞集落刺激因子提升中性粒細(xì)胞水平。對(duì)于重型再生障礙性貧血且配型成功的年輕患者,異基因造血干細(xì)胞移植能重建正常造血功能,有望實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期生存。早期診斷并堅(jiān)持治療的患者,五年生存率可達(dá)較高水平。
老年患者或重型病例的治療效果常受限。高齡患者骨髓造血功能衰退明顯,對(duì)免疫抑制治療反應(yīng)較差,易合并感染、出血等并發(fā)癥。依賴輸血維持的重型患者可能出現(xiàn)鐵過(guò)載導(dǎo)致器官損傷,需聯(lián)合去鐵胺注射液進(jìn)行祛鐵治療。部分患者會(huì)進(jìn)展為克隆性造血異常,如出現(xiàn)陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥或骨髓增生異常綜合征。移植后存在移植物抗宿主病風(fēng)險(xiǎn),需長(zhǎng)期使用他克莫司軟膏等藥物控制免疫反應(yīng)。
再生障礙性貧血患者需定期監(jiān)測(cè)血常規(guī)指標(biāo),避免接觸苯類(lèi)化學(xué)物質(zhì)或放射線。治療期間應(yīng)注意口腔衛(wèi)生,預(yù)防感染,飲食上適當(dāng)補(bǔ)充高蛋白、富含維生素的食物。出現(xiàn)發(fā)熱或出血傾向時(shí)應(yīng)及時(shí)就醫(yī),遵循醫(yī)囑調(diào)整治療方案。
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