6月21日，中國國家藥監(jiān)局(NMPA)發(fā)布的藥品批準證明文件顯示，漢光藥業(yè)申報的尼替西農(nóng)膠囊已在中國獲批上市。公開資料顯示，尼替西農(nóng)是國際上治療1型酪氨酸血癥(HT-1)的首選藥物，尼替西農(nóng)原研藥尚未在中國獲批。本次漢光藥業(yè)申報的尼替西農(nóng)膠囊獲批意味著，中國1型酪氨酸血癥患者迎來了首款治療藥物。

截圖來源：NMPA官網(wǎng)

1型酪氨酸血癥是一種常染色體隱性遺傳的罕見病，由15號染色體基因缺陷導致，以進展性肝衰竭、肝細胞癌危險增大、凝血病、痛性神經(jīng)危象、和腎小管功能障礙導致佝僂病為特征。大多數(shù)兒童病人在6個月前出現(xiàn)急性型病癥，在1歲內(nèi)表現(xiàn)出急性肝衰竭、反復出血和死亡危險較高等癥狀。亞急性型兒童在6～12個月內(nèi)出現(xiàn)癥狀。在中國，該病已于2018年被納入《第一批罕見病目錄》。

據(jù)悉，尼替西農(nóng)是一種4-羥苯丙酮酸雙氧酶競爭性抑制劑，該酶在酪氨酸分解代謝途徑中可上調(diào)延延胡索酰乙酰乙酸酶(FAH)。通過抑制1型酪氨酸血癥患者酪氨酸的正常代謝，該藥可預防代謝中間體馬來酰乙酰乙酸鹽和延胡索酰乙酰乙酸鹽的累積。在1型酪氨酸血癥患者中，這些代謝中間體會轉(zhuǎn)化為毒性代謝物，造成肝腎毒性。

根據(jù)漢光藥業(yè)官網(wǎng)資料，該公司申報的尼替西農(nóng)由專注于罕見病治療藥物的MendeliKabs公司開發(fā)，該藥已在加拿大、歐盟等多個國家和地區(qū)上市，是除原研外首款通過歐盟集中審評程序(CP)獲批的藥物。2018年10月，漢光藥業(yè)與MendeliKabs公司達成協(xié)議，在中國區(qū)域內(nèi)獨家代理注冊及銷售其尼替西農(nóng)膠囊。

2019年12月，漢光藥業(yè)尼替西農(nóng)的上市申請獲中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)受理，并以“罕見病用藥”被納入優(yōu)先審評。根據(jù)優(yōu)先審評公示信息，該藥本次申請的適應癥為：結(jié)合酪氨酸和苯丙氨酸飲食限制，用于治療成人和兒童1型酪氨酸血癥患者。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

值得一提的是，Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)公司的原研尼替西農(nóng)膠囊和尼替西農(nóng)口服混懸液也已在中國申報上市，并在2021年1月被納入優(yōu)先審評。這意味著，中國1型酪氨酸血癥患者有望迎來更多的治療選擇。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局注冊進度查詢. Retrieved June 21，2021, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwzhcx/index.html

[2] 漢光藥業(yè)與加拿大MendeliKabs公司簽訂獨家代理協(xié)議. Retrieved Oct. 8，2018, from http://www.hgyy.net/news/our/301.html[3] 漢光藥業(yè)罕見病藥物納入優(yōu)先審評. Retrieved Feb 8，2020, from http://www.hgyy.net/news/our/316.html