Blueprint Medicines今天宣布，美國FDA已批準Ayvakit(avapritinib)治療晚期系統性肥大細胞增多癥(advanced SM)成人患者，包括侵襲性SM(ASM)、伴有血液腫瘤的SM(SM-AHN)和肥大細胞白血病(MCL)。新聞稿指出，晚期SM患者現在首次可以接受一種靶向治療，旨在強效和選擇性地抑制疾病的中心驅動因子——攜帶D816V突變的KIT酪氨酸激酶。

SM是一種罕見的血液系統疾病，幾乎在所有病例中均由KIT D816V突變引起。在晚期SM亞型中，ASM患者的中位總生存期約為3.5年，SM-AHN約為2年，MCL小于6個月。

AYVAKIT(avapritinib)是一種激酶抑制劑，它已經獲得FDA批準治療胃腸道間質瘤(GIST)成人患者，他們攜帶PDGFRA外顯子18突變，包括PDGFRA D842V突變。Avapritinib同時對KIT D816V具有強力的特異性抑制效應。基石藥業(yè)已經獲得avapritinib在大中華區(qū)臨床開發(fā)和推廣的權益。

根據1期臨床試驗EXPLORER和2期臨床試驗PATHFINDER的數據，美國FDA授予Ayvakit用于晚期SM成人患者的完全批準。它在不同疾病亞型的晚期SM患者中顯示出持久的臨床療效。在中位隨訪期為11.6個月的53例可評估患者中，總緩解率(ORR)為57%(95% CI：42%，70%)，完全緩解/血液學完全緩解率為28%。中位緩解持續(xù)時間為38.3個月。

Blueprint Medicines公司首席執(zhí)行官Jeff Albers先生說：“今天Ayvakit獲批是將近十年辛勤工作的成果。如兩項臨床試驗所示，它為晚期系統性肥大細胞增多癥患者提供了顯著的臨床療效。我們將在這一進展的基礎上再接再厲，通過我們在非晚期系統性肥大細胞增多癥患者中進行的臨床試驗，將精準治療的益處帶給更廣泛的患者。”

參考資料：[1] FDA Approves Blueprint Medicines' AYVAKIT? (avapritinib) for the Treatment of Adults with Advanced Systemic Mastocytosis. Retrieved June 16, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-blueprint-medicines-ayvakit-avapritinib-for-the-treatment-of-adults-with-advanced-systemic-mastocytosis-301314129.html

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。